Mit dem Produkt wollen die Biotechfirmen Vertex und Crispr Therapeutics eine seltene Erbkrankheit heilen. Es könnte den Weg für weitere Gentherapien ebnen.
Bei dem Vertex-Produkt erfolgt die Gen-Editierung wie auch bei den meisten anderen klinischen Projekten außerhalb des Körpers . Das relativ komplizierte Verfahren läuft ähnlich wie eine Stammzell-Transplantation bei der Behandlung von Leukämien ab. Den Patienten werden dazu zunächst Blutstammzellen entnommen, während man die übrigen im Körper verbleibenden Blutstammzellen mit einer speziellen Chemotherapie abtötet.
Den entscheidenden Vorteil der Technologie sieht Vertex-Chefin Kewalramani darin, dass sie eine wesentlich präzisere Genveränderung erlaubt als konkurrierende Verfahren, die einen Gentransfer mithilfe von Viren nutzen. Auf diese Weise strebe man an, das Risiko, durch den Einbau neuer Gene Krebserkrankungen auszulösen, zu minimieren und zugleich die Haltbarkeit der Genveränderungen zu erhöhen.
Das US-Unternehmen Bluebird Bio ist in den vergangenen beiden Jahren mit dem Versuch gescheitert, für seine Gentherapie Zynteglo – ebenfalls gegen Beta-Thalassämie – Vertex macht bisher noch keine Aussagen zum möglichen Preis seiner Gentherapie, sieht sich aber dank guter klinischer Daten in einer deutlich besseren Ausgangsposition. Chief Operating Officer Stuart Arbuckle will zudem anders als Bluebird nicht mit einem Einheitspreis, sondern mit einem flexibleren Preismodell in den Markt gehen. „Wir suchen einen intensiven Austausch mit den Kostenträgern und werden in den Gesprächen sehr gut zuhören“, sagte der Manager.
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