+34
Seit seiner Geburt war Mohammad auf fremdes Blut angewiesen, alle drei Wochen. Dann veränderten Ärzte das Erbgut seiner Stammzellen.
Die Artikel-URL wurde erfolgreich in Ihrer Zwischenablage gespeichert. An der Charité erhält Patient Mohammad erstmals das auf der Genschere Crispr basierende Medikament Exagamglogene Autotemcel. So sehen Sie häufiger Artikel von Berliner-Zeitung.de in ihren Google Ergebnissenist erstmals in Deutschland ein Patient außerhalb klinischer Studien mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genschere Crispr beruht.
Der 19-jährige Mohammad, der an einer schweren Beta-Thalassämie leidet, erhielt das Gentherapeutikum Exagamglogene Autotemcel, kurz Exa-cel, Ende Mai im Rahmen der regulären Versorgung. Vier Monate später ist er nach Angaben der Charité nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen und führt einen normalen Alltag. Bei der Behandlung am 28. Mai war auch die Nobelpreisträgerin Emmanuelle Charpentier anwesend, die die Genschere 2012 gemeinsam mit Jennifer Doudna erstmals beschrieben hatte.
Exa-cel ist das weltweit erste zugelassene Medikament, das mit Crispr arbeitet. In Europa ist es seit 2024 unter Auflagen zugelassen, für bestimmte Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit. Entwickelt haben es das von Charpentier mitgegründete Unternehmen Crispr Therapeutics und der US-Konzern . Verabreicht werden darf es nur in spezialisierten Zentren; die Charité ist nach eigenen Angaben das erste dafür qualifizierte Zentrum in Deutschland.
Charité-Chef Heyo K. Kroemer sprach von einem Meilenstein: Nur 14 Jahre nach der Erstbeschreibung sei die Genschere Teil der regulären Behandlung schwerkranker junger Menschen geworden.bildet der Körper wegen eines Gendefekts nicht genug funktionsfähigen Blutfarbstoff Hämoglobin, der Sauerstoff im Körper transportiert. Weltweit kommen jedes Jahr rund 60.000 Kinder mit der schweren Form zur Welt. Unbehandelt sterben sie schon im Kleinkindalter.
Um zu überleben, brauchen die Betroffenen alle drei Wochen Bluttransfusionen, die auf Dauer unter anderem zu einer Eisenüberladung führen, die Organe schädigt. Heilen kann die Krankheit bislang vor allem eine Stammzelltransplantation von einem passenden Spender. Diese komme aber nur bis zum 14. Lebensjahr infrage, weil danach die Komplikationsrisiken zu groß würden, sagt Lena Oevermann, Oberärztin an der Kinderklinik der Charité und Leiterin des dortigen Programms für Hämoglobinopathien.
Mohammad war dafür bereits zu alt. Weil es keine andere Option gab, stimmte die Krankenkasse nach einer Einzelfallprüfung der Gentherapie zu. Die Behandlung zog sich über rund ein Jahr hin. Zunächst regten die Ärzte die Blutstammzellen des Patienten an, aus dem Knochenmark ins Blut zu wandern, filterten sie heraus und schickten sie in Labore des Herstellers in den Niederlanden.
Dort schalteten die Forscher mit der Genschere ein Gen wieder an, das jeder Mensch nur im Mutterleib nutzt: Es ist für die Bildung des sogenannten fötalen Hämoglobins zuständig, das Sauerstoff ebenso gut transportiert wie der Blutfarbstoff Erwachsener. Nach monatelanger Qualitätsprüfung und einer Chemotherapie, die im Knochenmark Platz schaffte, erhielt Mohammad mehr als 900 Millionen seiner veränderten Stammzellen per Infusion zurück. Innerhalb von 40 Tagen begann sein Körper, fötales Hämoglobin zu bilden.
Inzwischen macht es nach Angaben der Charité 85 Prozent seines Hämoglobins aus, der Gesamtwert liegt bereits im Normbereich. Knapp sechs Wochen nach der Infusion konnte der junge Mann die Klinik verlassen. Er möchte nun eine Ausbildung beginnen.verursacht schmerzhafte Entzündungen der Schleimhäute, kann die Leber schädigen und macht mit einiger Wahrscheinlichkeit unfruchtbar, wie Oevermann erklärt.
Zudem gebe es noch keine Daten zur langfristigen Sicherheit und Wirkung. Die Zulassung schreibt deshalb vor, dass alle Patienten 15 Jahre lang nachbeobachtet werden.
Rubbel die nächste Story frei
Deutschland Neuesten Nachrichten, Deutschland Schlagzeilen
Similar News: Sie können auch ähnliche Nachrichten wie diese lesen, die wir aus anderen Nachrichtenquellen gesammelt haben.
Erst in Deutschland: CRISPR‑Therapie bei Beta‑Thalassämie-Patienten der CharitéDie Berliner Charité setzt erstmals die CRISPR‑basierte Gentherapie Exa‑cel bei einem Beta‑Thalassämie‑Patienten ein, der sich seitdem ohne Bluttransfusionen leben kann. Der Behandlungspfad, die Prozedur, Ergebnisse, Begleitrisiken und Beobachtungsplan werden ausführlich dargestellt.
Weiterlesen »
Erstmals Patient in Deutschland mit Genschere behandeltZum ersten Mal in Deutschland ist nach Charité-Angaben ein Patient erfolgreich mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genscheren-Technologie Crispr beruht.
Weiterlesen »
Erfolgreiche CRISPR-Therapie gegen Beta-Thalassämie an der CharitéDie Berliner Charité hat erstmals in Deutschland eine auf der Genschere CRISPR basierende Therapie erfolgreich eingesetzt. Der 19-jährige Patient Mohammad ist nach der Behandlung mit Exa-cel nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen. Die Therapie schaltete das Gen für fetales Hämoglobin wieder an, wodurch der Sauerstofftransport normalisiert wurde. Trotz des Erfolgs bestehen Risiken durch die hochdosierte Chemotherapie, und die langfristige Sicherheit wird weiter beobachtet.
Weiterlesen »
Berliner Charité vermeldet Meilenstein: Patient erstmals mit Genschere behandeltIn Deutschland wurde erstmals ein Patient mit einer Crispr-basierten Gentherapie behandelt. Die Charité spricht von einem medizinischen Durchbruch.
Weiterlesen »