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Die Berliner Charité hat erstmals in Deutschland eine auf der Genschere CRISPR basierende Therapie erfolgreich eingesetzt. Der 19-jährige Patient Mohammad ist nach der Behandlung mit Exa-cel nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen. Die Therapie schaltete das Gen für fetales Hämoglobin wieder an, wodurch der Sauerstofftransport normalisiert wurde. Trotz des Erfolgs bestehen Risiken durch die hochdosierte Chemotherapie, und die langfristige Sicherheit wird weiter beobachtet.
Die Berliner Charité hat erstmals in Deutschland eine auf der Genschere CRISPR basierende Therapie nach deren Zulassung in der Standardversorgung eingesetzt. Der 19-jährige Mohammad miterhielt am 28.
Mai das Gentherapeutikum Exagamglogene Autotemcel (Exa-cel), wie die Klinik mitteilt. Vier Monate danach sei er nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen und führe einen normalen Alltag. Bei der Beta-Thalassämie ist die Bildung des Blutfarbstoffs Hämoglobin durch einen genetischen Defekt gestört. Schwer Erkrankte benötigen etwa alle drei Wochen Transfusionen, die teils gravierende Nebenwirkungen haben.
Stammzelltransplantation als letzte Option
Heilen kann die Krankheit eine Stammzelltransplantation. Diese komme aber nur bis zum 14. Lebensjahr infrage, weil danach die Risiken einer Komplikation zu groß seien, erklärt Lena Oevermann, Oberärztin an der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie der Charité. Für den Patienten habe es deshalb keine andere Option gegeben.
Die Krankenkasse prüfte den Einzelfall. Exa-cel ist ein zellbasiertes Gentherapeutikum. Die Behandlung dauerte laut Charité etwa zwölf Monate. Zunächst wurden dem Patienten Blutstammzellen entnommen und an Labore des Herstellers in den Niederlanden geschickt.
CRISPR aktiviert fetales Hämoglobin
Dort schaltete man mithilfe von CRISPR in den Zellen das Gen für die Gamma-Globin-Kette wieder an. Sie gehört zum fetalen Hämoglobin, das Sauerstoff ebenso gut transportieren kann. Der Patient erhielt eine hochdosierte Chemotherapie, die in seinem Knochenmark Platz für die veränderten Stammzellen schaffen sollte. Danach erhielt der Patient am 28.
Mai mehr als 900 Millionen veränderte Stammzellen zurück. Beim Verabreichen der Therapie war eine ihrer Entdeckerinnen, die Nobelpreisträgerin Professorin Emmanuelle Charpentier, anwesend. Inzwischen macht fetales Hämoglobin 85 Prozent des Gesamt-Hämoglobins des Patienten aus, sagt Oevermann. Der Gesamtwert liege im Normbereich.
Knapp sechs Wochen nach der Infusion wurde er entlassen. Die Ärztin verweist aber auch auf Risiken: Die hochdosierte Chemotherapie führe zu schmerzhaften Schleimhautentzündungen, mache "mit einiger Wahrscheinlichkeit unfruchtbar" und könne Leberschäden verursachen. Daten zur langfristigen Sicherheit lägen noch nicht vor. Wegen der bedingten Zulassung werden behandelte Patienten 15 Jahre nachbeobachtet.
Zukunftsaussichten nach der Gentherapie
Das gilt auch für den 19-jährigen Mohammad. Erst einmal aber steht für ihn der Start ins Berufsleben an: Laut Charité kann und will er jetzt eine Ausbildung beginnen. Die Therapie mit Exa-cel ist seit 2024 in Europa bedingt zugelassen. Die Therapie darf nur in spezialisierten Zentren erfolgen.
Die Charité ist nach eigenen Angaben das erste qualifizierte Zentrum in Deutschland. Über die Kosten der Therapie macht die Charité keine Angaben. Hersteller Vertex hatte mit den Krankenkassen einen Erstattungsbetrag vereinbart, der geheim bleiben soll.
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