Face à la mucoviscidose, le Kaftrio va être généralisé aux enfants ➡️
« Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire », a-t-il également indiqué. Le ministre a précisé que le Kaftrio sera « disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière ».
Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l’Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d’une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans.
Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d’une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique. Toutefois, il n’est pas adapté à tous les patients. « Près de 35 % des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d’améliorer leur qualité de vie au quotidien » , rappelle Vaincre la Mucoviscidose.
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