Un traitement innovant contre la mucoviscidose généralisé pour les enfants

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Jusqu’ici, il était seulement disponible en France pour les malades de plus de douze ans.

« Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire »« disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière »Le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d’une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d’origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux...

Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée.Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie , réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.

Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l’Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d’une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans.

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