Der Histondeacetylase-Blocker Givinostat kann den Funktionsverlust der Muskulatur von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie offenbar deutlich bremsen. Darauf deuten Resultate einer Phase-III-Studie hin. Die Arznei wurde kürzlich in den USA zugelassen.
Rom. Für Kinder mit einer Duchenne-Muskeldystrophie gestaltet sich die Therapie noch immer sehr schwierig: Systemische Kortikosteroide bilden in der Regel die Basis der Behandlung: Sie verzögern zwar den Verlust von Muskelkraft und -funktion, Nebenwirkungen limitieren jedoch die Dosis.RNA-basierte Therapie n wie Eteplirsen, Ataluren, Drisapersen, Golodirsen und Viltolarsen sind in einigen Ländern zugelassen.
Die Kinder waren im Mittel zehn Jahre alt, etwa zwei Drittel erhielten eine Basistherapie mit Deflazacort, die übrigen mit anderen Kortikoiden.Primärer Endpunkt war Veränderung im FSCA nach 72 WochenNach dem Zufallsprinzip bekamen zwei Drittel Givinostat, die übrigen Placebo. Das neue Medikament wurde in oraler Form sowie einer Startdosis zwischen 20–70 mg/bd verabreicht.
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