Das RNAi-Therapeutikum Vutrisiran könnte bald eine zusätzliche Option bei der kardialen ATTR-Amyloidose sein. Vorab kommunizierte Ergebnisse der Phase III-Studie HELIOS-B sehen vielversprechend aus.
Berlin. Bei der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie gibt es derzeit nur ein spezifisch zugelassenes Medikament, den oralen TTR-Stabilisator Tafamidis. Weitere TTR-Stabilisatoren sind in den Pipelines, und zusätzlich gilt die ATTR-CM schon länger als geeignete Erkrankung für subkutane Therapie n, die auf RNA-Interferenz basieren.
Sekundär wurden unter anderem 6-Minuten-Gehtest, Lebensqualität und Gesamtsterblichkeit evaluiert .Offene Fragen bei Sterblichkeit und SubgruppenIm Ergebnis zeigte sich für die Gesamtpopulation eine Reduktion des Risikos für ein primäres Endpunktereignis nach 33 Monaten um 28 Prozent, verglichen mit Placebo. Das war nach Angaben des Unternehmens statistisch signifikant .
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